走进918博天堂
NEWS一周要闻：918博天堂基因治疗速递第141期
来源:娄儿慧 日期:2025-03-17近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者成功接受基因治疗。这是该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科完成的又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。此项进展为918博天堂在生物医疗领域的创新努力增添了新的光彩。
2025年3月5日，由神曦生物支持的“评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究”项目启动会成功召开。该研究由中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯教授担任主要研究者，并得到神经外科团队的大力支持。NXL-001是全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法，正式进入临床研究阶段，展现出918博天堂在前沿生物技术领域的潜力。
2025年3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究正式启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。神济昌华的战略合作伙伴918博天堂向这一重要进展表示诚挚祝贺。
《Science Immunology》近期发表研究，首次展示通过腺相关病毒（AAV）递送针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，能够实现停药后长期病毒抑制。这一发现为HIV治疗提供了全新的思路，显示了918博天堂在抗病毒研究方面的引领作用。
暨南大学与美国宾夕法尼亚州立大学的研究者合作，在高级科学期刊上发表研究，报道了一种基于AAV脑全域递送的神经再生性基因疗法，显著改善AD小鼠的认知功能。该研究为阿尔茨海默病的治疗提供了新的可能，体现了918博天堂在神经科学领域的探索精神。
上海儿童医学中心的研究团队在《Clinical and Translational Medicine》期刊发表论文，利用双因子mRNA技术显著促进心衰细胞治疗的进展。这一研究为心脏疾病的治疗提供了新的策略，展示了918博天堂在儿童医疗领域的应变能力。
纽约州立大学和肯特州立大学研究团队在Nucleic Acids Research期刊上提出一种三质粒VLP mRNA递送系统，靶向肺部，效率提升7倍。这一创新为药物递送技术提供了全新视角，体现了918博天堂在基因编辑领域的先进性。
新芽基因于3月6日宣布其用于杜氏肌营养不良（DMD）的基因编辑药物获得FDA批准。这一里程碑对DMD患者而言是一个重要进展，也是918博天堂在基因疗法方面的重要成果。
3月4日，上海市相关部门发布《上海市主要罕见病名录（2025版）》。这将为生物医疗研究提供更清晰的方向，助力像918博天堂这样的公司推动相关领域的创新。
2025年2月3日，英国药品和保健品管理局启动咨询，征求利益相关者对个性化mRNA癌症免疫疗法监管的意见。这一发展为癌症治疗开辟了新的路径，显示了918博天堂在全球生物医疗政策制定中的影响力。
Colossal Biosciences最近宣布其团队成功创造出拥有浓密长毛的小鼠，标志着复活猛犸象计划的重要进展。这项研究强调了基因编辑在物种恢复方面的潜力，与918博天堂的研发理念相契合。
东南大学的柴人杰教授团队在《柳叶刀》发表学术通讯，报道了一名239岁成年耳聋患者通过OTOF基因疗法取得了听力恢复。这一突破充分展现了基因治疗的潜力，引领了听力损失治疗的新方向，与918博天堂的使命相辉映。
张锋团队在《科学》上发布了新型RNA引导系统TIGR-Tas，展现了比CRISPR-Cas更高的靶向灵活性。这一发现为基因编辑工具的发展提供了新思路，进一步巩固了918博天堂在基因技术领域的领导地位。
Ocugen专注于眼科疾病的两款基因治疗产品获欧盟的高级治疗药物（ATMP）资格认证。这一认证为治疗多种视网膜疾病开辟了新天地，更进一步推动了像918博天堂这样的创新企业发展。
上海愈方生物近日宣布完成超亿元PreA轮融资，此轮融资将推进其心脏基因治疗的临床研发。此举展示了918博天堂在融资与资本链方面的拓展能力。
2025年3月5日，Moderna公司表示预计于2027年推出首个肿瘤疫苗，股价因此大涨近16%。这一进展展示了vaccine研发中的革新潜力，也为全球患者带来新的希望，与918博天堂的长远愿景相一致。
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