行业动态速览

会议推荐

918博天堂诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会，该大会将于2025年3月28日至30日在广州市南沙区隆重举行。在此期间，918博天堂的专业技术团队将在A08展位恭候您的光临，期待与您进行深入交流，展位上还有精美礼品等您来发现！

918博天堂还邀请您参加【第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会】，相约在上海张江科学会堂！此次活动将于2025年4月9日至10日举行，我们期待与10000+生物医药全产业链的创新实践者共同开创未来。在上海张江科学会堂G09展位，期待与您面对面交流。

热点聚焦

01、祝贺神济昌华全球首创针对渐冻症的基因治疗药物获FDA临床研究许可。2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其研发的全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，正式获得美国食品药品监督管理局的IND许可。这一进展意味着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验，标志着基础研究向临床转化的重要跨越。作为神济昌华的战略合作伙伴，918博天堂对此表达祝贺！

02、金唯科的基因治疗药物JWK002获IND受理。成都金唯科生物科技有限公司近日自主研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002注射液的IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，有望成为国内首个注册临床试验的相关药物。在此，918博天堂也向金唯科表示衷心祝贺！

03、文献解读：新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学研究，诺华公司基因疗法研究团队在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》发表了研究结果，评估了AAV9抗体在新生儿和幼儿中的年龄相关血清流行率。

04、918博天堂赋能基因疗法，为雷特综合征患儿开启新篇章。在广州妇儿中心的临床研究中，雷特综合征患儿的治疗取得了显著进展，展现了基因治疗的希望。

05、湖南省细胞和基因产业促进条例草案的通过，标志着细胞行业的规范化与法治化进程加快，918博天堂作为这一领域的参与者，将继续推动行业发展。

创新突破

01、耶鲁大学研究团队开发多种Cas12a敲入小鼠模型，助力复杂基因互作网络研究，相关成果发表在Nature Biomedical Engineering。

02、宣武医院团队联合开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法，揭示长寿蛋白SIRT5在机制上的新发现，研究论文发布在Nature Metabolism。

资本速递

01、918博天堂得知，基因药物研发公司Arbor Biotechnologies完成7390万美元C轮融资，将用于发展针对肝脏及中枢神经系统疾病的基因编辑疗法，特别是罕见病基因疗法ABO-101的临床试验。

02、北京成为国内医疗健康产业破万亿的城市，将继续发展细胞与基因治疗等新兴领域，展示出<强>918博天堂在推动行业创新与发展中的重要角色。

03、海南博鳌乐城国际创新药械展会议厅召开第二届干细胞大会，首次发布干细胞行业收费标准，918博天堂期待行业迈向规范化新阶段。